智通财经app讯，基石药业-b(02616)发布公告，公司已向中国台湾卫生福利部食品药物管理署(tfda)提交胃肠道间质瘤(gist)精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获tfda新药优先审查资格认定。
　　该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因数受体α(pdgfra)外显子18突变(包括pdgfra d842v突变) 的、不可手术切除或转移性gist成人患者。avapritinib由公司合作伙伴 blueprint medicines corporation (纳斯达克股票代码：bpmc)(blueprint medicines)开发，也是基石药业第二款递交上市申请的药物。
　　有关重点消息包括：已递交tfda的临床资料显示，avapritinib在pdgfra外显子18突变(包括pdgfra d842v 突变)的晚期gist患者中客观缓解率(orr)达 84%，且不良反应大多为一级或二级;avapritinib已于2020年1月获美国食品药品监督管理局(美国 fda)批准，是目前首个且唯一上市的gist精准靶向药物，用于治疗pdgfra外显子18突变的、不可手术切除或转移性gist患者。
　　基石药业董事长、执行董事兼首席执行官江宁军博士表示：“一年内，基石药业已先后递交了两个同类首创精准靶向药物的上市申请，这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应，也显示了公司正顺利向商业化转型。gist是一种罕见的肿瘤，且目前大中华区已获批的疗法针对pdgfra d842v突变均无疗效。除台湾地区外，今年上半年我们计画针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的上市申请，以满足更多患者之需。”
　　gist为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50至80岁。大约90%的gist的发生与kit或pdgfra基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于gist患者对化疗和放疗不敏感，目前晚期gist的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(tki)。
　　然而，携带pdgfra外显子18 d842v突变的患者对现有大中华区已批准的tki药物均不敏感，研究显示 orr 为0%，中位无进展生存期仅3至5个月，总生存期约15个月。除了d842v之外，既往已批准的gist治疗药物对于其它罕见的pdgfra外显子18突变疗效也并不理想。
　　基石药业已与blueprint medicines达成独家合作和授权协议，获得了包括avapritinib在内的多款药物在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化授权。blueprint medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。

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